Birželio 7 – 10 dienomis Nieršteine, Vokietijoje vyko XVI-oji Lizosominių kaupimo ligų vasaros mokykla, kurioje dalyvavo Vaikų retų ligų koordinavimo centro medicinos gydytojas Viktoras Sutkus.
Kursuose paskaitas skaitė žinomi profesoriai, retų lizosominių ligų specialistai Michael Beck, Roberto Giugliani, Dominique Germain, Konrad Sandhoff ir kiti, bei pacientų atstovė iš MPS draugijos Sophie Thomas.
Buvo aptarti lizosomų biologijos ir patofiziologijos principai, retų ligų genetika, diagnostika ir gydymas, pacientų grupių vaidmuo retų ligų gydyme. Paskaitų metu daugiau dėmesio skirta Fabry, Gaucher, Pompe ligoms, mukopolisacharidozėms, leukodistrofijoms. Gydytojai specialistai pasakojo apie lizosominių ligų ortopedinį gydymą, pasireiškimą akyse, neurodegeneracinius mechanizmus. Aptarti ir nauji lizosominių kaupimo ligų gydymo būdai – pakaitinės fermentų terapijos naujienos, kamieninių ląstelių transplantacija, šaperonų terapija, genų terapija, priemonės vaistų pernešimui per hematoencefalinį barjerą. Po pranešimų ir pertraukų metu, mokyklos dalyviams buvo puiki proga pabendrauti su patyrusiais gydytojais, daugiau sužinoti apie lizosomines kaupimo ligas, aptarti gydomus pacientus ir sudėtingesnius atvejus. Kursuose dalyvavo 18 gydytojų, mokslininkų ir farmacijos specialistų iš įvairių valstybių.
